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经济观察网记者瞿依贤11月8日，国家药监局宣布合源生物科技（天津）有限公司（下称“合源生物”）的细胞治疗CAR-T药物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达）获批上市，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准，适应症为成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）。
这是国内第四款获批的CAR-T产品。此前，复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液分别在年6月和年9月获批，适应症都为淋巴瘤。年7月，信达生物与驯鹿生物共同开发及商业化的伊基奥仑赛注射液获批，适应症为复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。纳基奥仑赛注射液和伊基奥仑赛注射液为中国自研产品，前者靶向CD19，后者靶向BCMA。
合源生物CEO吕璐璐告诉经济观察网，虽然合源的CAR-T是国内第四家获批，但是在急性淋巴细胞白血病这个适应症上是第一家。跟目前国外唯一一款已获批同适应症的CAR-T相比，双方的弹头、CAR-T结构、工艺以及临床数据具有明显的差别。
“从第一个小分子靶向药到后来的抗体药，只要一个全新领域的创新药上市，都会经历刚开始价格很高，随着产能逐步释放、患者人群逐步增加，成本也逐步下降，价格也逐渐下来的过程，这是一个规律。CAR-T也符合这一创新药定价规律，随着使用患者的增多，价格会逐步下降，尤其中间会有一些国产原辅料的替代，再加上产能扩大，价格可能在未来两到三年出现合理的下调。”吕璐璐说。
吕璐璐还表示，对于像CAR-T药物这样的创新疗法，需要构建一个覆盖医保、商保和创新支付的多元化支付体系，提供支付能力，不能完全让患者承担。纳基奥仑赛会采取积极纳入国家医保的策略，这可能需要两到三年时间。而在纳入国家医保之前，其公司会构建包括惠民保在内的多层级商业保险体系来提高可及性。
目前，合源生物在天津的第一个商业化生产基地面积是平方米，匹配最大份/年的产能；另外还在筹备第二个商业化生产基地，加起来产能在-份/年。
白血病是最常见的血液肿瘤之一，成人B-ALL初治后复发率高，约60%的患者会进展到复发或难治阶段。成人r/rB-ALL患者预后极差，严重危及生命，临床缺乏有效治疗手段，生存期仅2-6个月，近30年生存无显著改善，存在巨大的未被满足的临床需求，急需新的有效治疗延长患者的生存和提高患者生活质量。
哈尔滨血液病肿瘤研究所、教授马军参加了纳基奥仑赛注射液的完整审评过程，他告诉经济观察网，成人B细胞急性淋巴细胞白血病死亡率非常高，一旦复发就缺乏有效的治疗方式，常用挽救化疗联合造血干细胞移植，但化疗有效率低，移植的失败率也比较高。从临床试验的数据来看，纳基奥仑赛注射液的疗效很好，拿到了附条件批准快速上市，让患者有了更多的治疗选择。
纳基奥仑赛注射液的获批是基于一项治疗成人r/rB-ALL的单臂、开放、多中心关键性临床研究（NCT）结果。
该研究由中国医院（中国医学科学院血液学研究所）教授王建祥担任主要研究者，在国内10家临床中心开展。年12月的第64届美国血液学年会（ASH）上，合源生物以口头报告的形式发布了这一关键性临床研究数据，高缓解率和安全性明显优于现有治疗手段，
在上述临床试验中，纳基奥仑赛注射液的总体缓解率（ORR）为82.1%，且患者无论后续是否接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。另外，纳基奥仑赛注射液显著降低了CAR-T治疗相关毒性严重性，无非预期靶向CD19CAR-T治疗导致的不良事件发生。
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