我国罕见肿瘤年新增病例超50万,靶点药物

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“如果这一辈子老天一定要我得肿瘤，那我希望是淋巴瘤。”医院教授朱军在接受媒体采访时曾如是说。其言下之意是淋巴瘤虽不罕见，却是目前治愈率最高的肿瘤之一。即便如此，作为一大组肿瘤疾病的统称，并不是每一组淋巴瘤都如此常见。比如，刚被纳入第二批罕见病目录的皮肤T细胞淋巴瘤就是一组相对罕见的成熟T细胞淋巴瘤。由于疾病罕见，患者面临确诊率低、就诊次数频繁、治疗难度大等困境。今年1月，武田注射用维布妥昔单抗被纳入国家医保目录，这是目前淋巴瘤领域唯一的CD30靶点药物，并包含治疗皮肤T细胞淋巴瘤两项主要亚型适应证。两年前，维布妥昔单抗的这两项新适应证以“豁免在中国注册临床研究”的方式在中国获批上市。但类似皮肤T细胞淋巴瘤，有创新治疗药物可用、可保的罕见肿瘤仍占少数。在近日召开的年中国罕见病大会分论坛上，中医院副院长李宁表示，尽管精准靶向治疗在恶性肿瘤领域取得了显著成果，但针对我国罕见肿瘤治疗的研究和实践仍需加强。现有研究表明，我国罕见肿瘤患者的可成药靶点突变率高于全球平均水平，提示这些患者在靶向药物治疗中可能有更高的应答率，为未来我国罕见肿瘤的治疗提供了广阔的前景。但与常见肿瘤相比，罕见肿瘤在我国尚未得到足够的重视。9月底，国家卫健委等六部委联合发布第二批罕见病目录名单，包含86个罕见病种，其中16个为罕见肿瘤。两批目录共计收录的肿瘤类疾病数达到20个。多名业界人士认为，随着更多罕见肿瘤被纳入罕见病政策保障范畴，将驱动罕见肿瘤的临床研究和新靶点药物研发，并有利于现有抗肿瘤药品的罕见病适应证开拓和支付保障。同时，由于我国肿瘤领域研究水平整体较高，当罕见肿瘤药物治疗取得积极进展时，也将为其他罕见疾病的治疗提供借鉴。“20种罕见肿瘤进目录”背后的博弈对于第二批罕见病目录中是否应该纳入更多肿瘤类疾病，业界存在争议。一名曾参加第一批罕见病目录遴选的临床专家在第二批罕见病目录出台后对第一财经记者表示，出台罕见病目录，旨在让更多鲜为人知的罕见疾病受到更多