遇见大咖鲁先平博士用原创新药开启中

时间:2020/11/4 14:00:59 来源:一本正经

距离“第二届药学前沿高峰论坛”还有15天,这场思维的盛宴尚未开始,您是否已经迫不及待想听听大咖们会说啥?别急,《药学进展》小编先带您一睹他们的风采!嘉宾之一——深圳微芯生物科技总裁、创新中国十大人物、国家“千人计划”专家、《药学进展》鲁先平博士将会为我们报告:

●回顾与前瞻研究:糖尿病新药开发的曲折历程

在此之前,让我们先分享一下鲁博士的精彩观点吧!

鲁先平博士:微芯生物创始人、副董事长、总裁兼首席科学官;国家“千人计划”专家;《药学进展》编委

标志成果:西达本胺——树立中国自主创新标杆,全球首个口服治疗外周T细胞淋巴瘤药物

知行合一,行胜于言。

鲁先平博士:当时年伊始,毅然决定组建团队,回到中国创办一家致力于原创新药研发的生物技术公司。团队的成员有美国大学的教授,也有跨国药企业的高管,他们都是在各自领域中已经有了相当令人瞩目建树的科学家。当时之所以大家能够志同道合,愿意从零开始去做这件事情,是因为共同有一个朴素的想法——回报祖国。基于生物医学日新月异的进展和建立的核心技术,让中国老百姓以能够承受的价格接触到全球最新的治疗手段。爱国,应该就是每个人用自己所长为国家为人民做实事。

改革开放后中国很多产业都在发展,但医药行业却停滞不前。中国有世界最多的制药企业,达到7千多家,制剂生产能力全球第一,原料药生产能力全球第二,但制药企业的盈利却非常低。原因很简单,以价格竞争为手段,代金销售取代了创新研发。这种低端低廉的模式不可持续。反观上百家新药研发机构,全把精力放在仿制药上。我们有非常优秀的科学家,有巨大的市场,好的制药基础,为什么会处在生态链的底端?因为我们不能有效的将科学与商业、资本、市场、团队融合起来。基于此,年,我们几个志同道合者走到了一起,有了在SanDiego的首次头脑风暴,构建基于化学基因组学技术进行创新药物发现的基本框架。年底我先回到了清华大学,跟程京院士一起开始进行投资者路演。宁志强博士等三位博士于年5月正式回国,微芯在中国改革开放的前沿城市深圳诞生。

微芯的理念是“原创、安全、优效、中国”。原创,因为微芯有技术团队、有科学的远见;安全,因为安全是医药行业做一切研发的根本要求;优效,即要满足尚未满足的临床需求;中国,因为我们是在这片土地上成长起来的人,希望创新能够服务于人民。所以,为临床需要的患者提供价格可承受的创新治疗药物成为公司的宗旨。

创新药研发就像在高空走钢丝,在外人看来,既惊且险,但专业人士却能在钢丝上做到尽情表演。我们自主构建的核心技术平台,整合了分子医学、计算机辅助药物设计、药物化学、多靶点高通量筛选、基因芯片并行分析等技术,通过对候选化合物的化学信息学和生物信息学分析,得出结构与活性、结构与毒性之间的构效关系,可以让公司最大可能地在早期掌控创新药的开发风险。

跨国企业研究全球创新药的成本是十亿美元和十年时间。微芯这么小的创新公司凭什么敢做创新药?微芯的团队,在分子医学、生物化学、医学、生物信息学、肿瘤、代谢医学、内分泌免疫这些领域都有很深的造诣,在Nature、Science、NatureBiotechnology上发表了一百多篇文章,这是我们科学的底气。年底我们设立实验室,对组蛋白去乙酰化酶(HDAC)进行研究,这个靶点是刚刚发现的,它和表观遗传学有什么关系,大家都不知道。现在看来,当时对它的认识只是冰山一角。但科学远见告诉我们,已知的事实是HDAC参与核激素受体(维甲酸受体)转录调控复合物,而这个复合物与调控细胞分化、增殖、免疫、炎症等密切相关,我们推测HDAC极有可能影响肿瘤上皮的分化。这种影响一经证实,会对肿瘤治疗带来革命性的改变。这在当时是非常“naive”的想法,但有一定的科学依据。今天,它确实有强大的科学基础和数据的支撑。我们敢于去做原始创新因为科学的基础和团队的历练。

其实我们只想做一件事,就是去满足那些尚未满足的临床需求,往往这些需求是针对疑难杂症、慢性疾病的,需要一种新机制的原创药。原创药的开发风险最大,周期也最长,但品种独特,竞争也最小。有了坚持原创的想法,我们设立了目标:成为中国本土以原创药为核心竞争力的领袖企业,以自主知识产权为核心,开发针对重大疾病,有全球专利保护和临床效果独特的创新小分子药物。

目前,公司的产品链包括:2型糖尿病治疗药物西格列他钠,肿瘤领域的西达本胺和西奥罗尼,自身免疫疾病方面。过去十多年,几十个人的研发团队,做了这些原创新药,这在中国本土企业来讲是一个奇迹,尤其过去的创新药研发的环境极其不堪。通过自主构建的核心技术平台和原创新药的开发,微芯实现了创业当初的愿景。

回顾过往,微芯生物完成了从研发型公司向有机整合了研发、生产及营销的可持续发展的现代生物医药企业的成功转型,这是公司自创立以来的重大转折点。展望未来,微芯将继续以前沿科学为基石的新药发现,定位于突破性的治疗手段,以期带来独特的临床疗效。尽管前面的道路依然充满挑战,但我们坚信路俞走俞宽、这一切正如穿过隧道时光明乍现的时刻。

作为一个真正的高科技的生物医药企业,依据科学去满足临床的需求,我们的产品才是真正差异化的产品,我们的产品才能够真正获得医生的认可和为患者带来全新的机遇。正如医者认为生命的意义高于一切,我们始终铭记药品是一种特殊商品,关系人命,应立足于科学而非政治、宗教和商业利益。

会议预告

由《药学进展》编委会主办的第二届药学前沿高峰论坛将于年6月18—20日在苏州西交利物浦国际会议中心召开,与您相约在美丽的独墅湖畔。《药学进展》编委、国家“千人计划”专家、微芯生物总裁兼首席科学官鲁先平博士将带您一同瞭望创新驱动的药物新趋势,敬请

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